偷拍图片 2024年FDA批准的新药
适度当今，2024年好意思国FDA药月旦价与询查中心（CDER）共批准了50款新药，其中包括34款新分子实体和16款生物成品。新分子实体中偷拍图片，小分子居多，占比约达91%（31款），其余包括核酸与多肽类药物；生物成品中，81%为抗体类（10款单抗、3款双抗），其余为交融卵白及A型肉毒毒素。
注：数据开端于医药魔方数据库及FDA官网（仅限CDER）
总体而言，2024年CDER批准的新药数目与2023年收支不大，其中“first-in-class”（FIC）药物数目也基本抓平。2023年CDER批准了20款FIC药物，占所批准新药数目的36%。而2024年CDER批准的新药中有22款为FIC药物，占比44%。在这些FIC药物中，小分子药物近乎占据了半壁山河（10款），而抗体药物则是另一支改进的主力军（单抗5款，双抗3款）。
从疾病畛域来看，肿瘤（28%）如故是2024年CDER批准新药数目最多的畛域，其次是凄迷病（20%），之后瓜代为心血管及代谢、感染、自己免疫性疾病、皮肤病、精神和神经类等疾病畛域。
2024年于生物医药畛域而言是效果丰硕的一年，CDER批准的多款新药重磅登场，受限于篇幅，咱们从中精选了10款独具代表性的新药进行简要归来。（齐备名单请见文末表格）
PD-1单抗：替雷利珠单抗
相宜症：食管鳞状细胞癌（ESCC）
3月13日，百济神州的替雷利珠单抗（Tevimbra）获FDA批准，用于治疗既往接纳过系统化疗（不含PD-1/L1扼制剂）后弗成切除或飘浮性ESCC的成东谈主患者。这是第二款生效出海好意思国的国产PD-1，亦然百济神州在好意思国获批的第二款药物。10月14日，该药在好意思国上市销售，自后续的贸易化阐扬值得期待。
首款THR-β采取性振作剂：Resmetirom相宜症：代谢功能繁忙相关脂肪性肝炎（MASH）3月14日，Madrigal的口服小分子药物Resmetirom（Rezdiffra）获FDA加快批准上市，用于治疗伴有肝纤维化的非乙醇性脂肪性肝炎（NASH，现称为MASH）患者。MASH有着稀奇渊博的患者群体和临床治疗需求，但由于发病机制复杂，药物研发难度大，恒久未能有所冲破。Resmetirom是一款甲状腺激素受体（THR）-β口服采取性振作剂，约略调节脂代谢，裁减LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂卵白，还不错通过促进脂肪酸的领会和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。该药是FDA批准的首款MASH新药。
首款ACVR2A-Fc交融卵白：Sotatercept偷拍图片
相宜症：肺动脉高压（PAH）
3月26日，FDA批准默沙东的Sotatercept（Winrevair）上市，用于治疗PAH。PAH是一种凄迷、进行性且危及人命的心血管疾病，此前的PAH疗法可通过促进肺血管推广来缓解患者病情，但无法从根蒂上惩办肺血管重塑的问题。而靶向ACVR2A的药物是逆转肺血管重塑的潜在有用路线。Sotatercept是由Acceleron Pharma建设的一款FIC的ACVR2A-Fc交融卵白，不错勾通和拿获TGF-β眷属配体（TGF-β配体罗网），规复肺动脉壁和右心室重构相关的促增殖和抗增殖信号通路之间的均衡，起到扼制细胞增殖、逆转血管重构和流通血管的效果。2021年9月，默沙东以115亿好意思元的价钱收购Acceleron，获取Sotatercept以及另一款已上市贫血药物Reblozyl。
首款DLL3/CD3双抗：Tarlatamab
相宜症：简单期小细胞肺癌（ES-SCLC）
5月16日，安进的Tarlatamab（Imdelltra）获FDA加快批准上市，用于治疗铂类化疗工夫或之后疾病进展的ES-SCLC。该药可激活患者自己的T细胞杀伤抒发DLL3的肿瘤细胞，是首款获批上市的靶向DLL3和CD3的T细胞衔尾器（TCE）。此前，TCE已在多种恶性血液瘤中展示出了显贵效果，且有多款药物生效上市。然而在实体瘤中，这类疗法建设难度较大。Tarlatamab是首个在实体瘤畛域取得冲破的TCE。
新一代抗Aβ单抗：Donanemab
相宜症：阿尔茨海默病（AD）
7月2日，礼来的Donanemab（Kisunla）获FDA批准上市，用于治疗早期症状性AD，包括AD所致的轻度表现繁忙以及轻度AD。AD俗称老年性固执，是老年期固执的常见类型，亦然一种神经退行性脑部疾病。Donanemab是一款与β淀粉样卵白（Aβ）亚型N3pG勾通的单抗，约略与AD患者大脑中千里积中的β淀粉样卵白勾通，从而促进患者大脑中淀粉样斑块的断根。该药是继仑卡奈单抗之后的又一款重磅抗AD新药。
全新机制精神分辩症新药：KarXT（呫诺好意思林+曲司氯铵）
相宜症：精神分辩症
9月26日，FDA批准BMS的KarXT（Cobenfy）上市，用于治疗成东谈主精神分辩症。该药是一款复方口服的毒蕈碱类抗神经病药物，由呫诺好意思林（xanomeline）和曲司氯铵（trospium）构成，其中呫诺好意思林是M1和M4两种亚型的毒蕈碱乙酰胆碱受体（M-AChR）振作剂，而曲司氯铵则是M-AChR的拮抗剂。这是60年来初度获批的具有全新机制的治疗精神分辩症的药物。2023年12月，BMS以140亿好意思元收购了Karuna，获取了该药物。KarXT的中国职权包摄于再鼎医药。
首款Claudin18.2单抗：佐妥昔单抗
相宜症：胃或胃食管交壤处腺癌
10月18日，安斯泰来的佐妥昔单抗（Vyloy）获FDA批准上市，用于鸠合化疗一线治疗局部晚期弗成手术或飘浮性、HER2阴性、Claudin18.2阳性的胃或胃食管交壤处腺癌患者。Claudin18.2是一种细胞讲究衔接卵白，在HER2阴性胃癌中，有接近40%的患者高抒发该卵白，是频年来胃癌药物建设的热点靶点。佐妥昔单抗是一款FIC的Claudin18.2单抗，领先由德国Ganymed Pharmaceticals建设，2016年12月，安斯泰来通过收购Ganymed获取了该药物。佐妥昔单抗的问世有望转换胃癌的治疗方式。
首款HER2双表位双抗：泽尼达妥单抗
相宜症：胆谈癌（BTC）
11月20日，FDA加快批准了Jazz Pharmaceuticals的泽尼达妥单抗（Ziihera）上市，用于治疗既往接纳过治疗的弗成切除或飘浮性HER2阳性（HER2+，法度为IHC 3+）BTC成东谈主患者。该药是一种针对HER2两个不同表位的双抗，每个HER2受体不错勾通两个泽尼达妥单抗。值得瞩方针是，泽尼达妥单抗的中国职权归百济神州通盘，况且该药也已在中国陈说上市，当今正在审评当中。
首款HER2/HER3双抗：Zenocutuzumab
相宜症：胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）
12月4日，FDA加快批准了Merus的Zenocutuzumab（Bizengri）上市，用于治疗佩戴神经调节卵白1（NRG1）基因交融的晚期弗成切除或飘浮性胰腺癌或NSCLC成东谈主患者。NRG1从属于表皮助长因子眷属，通过与表皮助长因子受体（主如果HER3）勾通从而激活下流信号通路。Zenocutuzumab是一种双特异性抗体，可与细胞名义抒发的HER2和HER3的胞外结构域（包括肿瘤细胞）勾通，扼制HER2和HER3二聚化并阻遏NRG1与HER3勾通从而阐扬抗肿瘤作用。这一批准填补了NRG1+癌症患者的迫切需求。
ALK扼制剂：恩沙替尼
相宜症：NSCLC
12月18日，贝达药业和控股子公司Xcovery共同建设的恩沙替尼获FDA批准上市，用于治疗既往未接纳过ALK扼制剂治疗的ALK阳性局部晚期或飘浮性NSCLC成年患者。ALK是NSCLC迫切的致癌初始因子之一，ALK交融卵白基因在NSCLC患者中的阳性率为5%独揽，且多见于年青、不抽烟或轻度抽烟的肺腺癌患者。ALK扼制剂约略有用扼制ALK的活性，从而起到扼制肿瘤助长的作用。该药是贝达首个生效出海的家具，亦然首个由中国药企主导在世界上市的小分子肺癌靶向改进药。
附表：2024年FDA CDER批准的新药
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